Una nueva terapia genética llamada AMT‑130 ha demostrado por primera vez que puede **ralentizar** la progresión de la enfermedad de Huntington, un trastorno neurodegenerativo hereditario para el cual hasta ahora no existían tratamientos que modificasen su curso.
En un ensayo clínico con 29 personas, los que recibieron la dosis alta de AMT-130 mostraron una reducción del 75 % en la progresión de la enfermedad durante tres años, comparados con pacientes que no la recibieron.
La terapia se administra mediante una única intervención quirúrgica en el cerebro, que permite al virus modificado entregar un micro-ARN que reduce la producción de la proteína huntingtina tóxica.
Aunque los resultados son prometedores, los investigadores advierten que aún es temprano, pues los datos completos aún no se han publicado en revista revisada por pares.
Este avance representa un cambio de paradigma: en vez de solo tratar los síntomas, apunta al mecanismo subyacente de la enfermedad. Si se confirma y se extiende, podría abrir la vía a tratamientos similares para otras enfermedades neurodegenerativas genéticas.
